A FDA aprovou o primeiro remédio que ataca a fraqueza muscular da AME
O Isembyld (apitegromabe), da Scholar Rock, foi aprovado em 11 de setembro para pacientes de 2 anos ou mais que já usam terapia dirigida ao gene. É a primeira aprovação da biotech.
Em 11 de setembro a FDA aprovou o Isembyld (apitegromabe), da Scholar Rock, primeiro tratamento mirado no músculo para a atrofia muscular espinhal. A AME é uma doença genética rara que destrói os neurônios que comandam os músculos; as terapias atuais seguram a causa, não devolvem o músculo perdido.
A aprovação vale para pacientes de 2 anos ou mais que já usam terapias dirigidas à raiz genética da doença, como as direcionadas ao gene SMN2. É a primeira aprovação da biotech, que acumulou as designações Fast Track, Orphan Drug e Rare Pediatric Disease no caminho.
Sobre o preço, a imprensa local citou algo na casa de US$ 310 mil por ano. O número não foi confirmado em fonte oficial: não verificado, e por isso fica fora da manchete.
O que ainda não tem resposta: o preço oficial, a cobertura por planos de saúde e a chegada ao Brasil, sobre a qual nenhuma fonte fala.
As terapias atuais seguram a causa da AME. Esta é a primeira que mira o músculo que ficou.
O que mudaRevisores da FDA assinaram a aprovação e a Scholar Rock apostou a empresa inteira numa molécula só.
O preço de US$ 310 mil por ano vem de imprensa local e segue não verificado. Por isso fica fora da manchete.
Evidência▾
Entidades FDA, Scholar Rock, Isembyld, apitegromabe, AME
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